石药集团两款新药获得FDA“孤儿药”资格

2月28日讯 据石药集团公告，公司2020年有两款新药获得了美国FDA“孤儿药”资格认定，分别为SYSA1801与NBL-015。

据了解，“孤儿药”资格的授予是美国FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。根据美国《孤儿药法案》，凡获得“孤儿药”资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权，此外还享有税费优惠、快速审批通道等一系列配套措施。近年来，越来越多由中国创新药企开发的候选药在美国获得“孤儿药”资格，石药集团在这方面的表现尤其亮眼。

2020年11月，石药集团宣布，其附属公司中奇制药自主研发的SYSA1801获得FDA颁发针对胃癌(包括胃食管交界处癌)治疗的“孤儿药”资格。

SYSA1801是一种抗Claudin 18.2全人源单克隆抗体与MMAE连接起来生成的抗体偶联药物。MMAE是一种微管蛋白抑制剂，它是目前在研ADC药物中常使用的细胞毒性药物。研究表明，SYSA1801能有效通过抗Claudin 18.2抗体靶向肿瘤细胞并发生内吞，将MMAE毒素带入肿瘤细胞而起到治疗胃癌和胰腺癌的作用。

2020年12月，石药集团发布公告，集团附属公司美国NovaRock Biotherapeutics Limited自主研发的抗体药物NBL-015获得FDA颁发针对治疗胰腺癌的“孤儿药”资格。公告显示，该产品有望成为“best-in-class”的治疗胰腺癌和胃癌的靶向药物。

NBL-015是一种全人源抗Claudin 18.2单克隆抗体。研究显示，NBL-015较同类药物具有免疫原性低、安全性好、亲和力强、抗肿瘤活性高的显著优势。